| Abstract | Cilj istraživanja
Cilj ovog rada je opisati karakteristike lijekova za liječenje rijetkih i teških bolesti te
istodobno pregledno prikazati postupak odobravanja takvih lijekova te njihovu dostupnost
bolesnicima. Analizirati će se kako odobreni lijekovi za liječenje rijetkih i teških bolesti
doprinose zdravstvenom sustavu te kako se razlikuje dostupnost tih lijekova diljem Europe.
Materijal i metode
Lijekovi za liječenje rijetkih i teških bolesti, takozvani orphan lijekovi namijenjeni su za
liječenje bolesti koje su toliko rijetke da ih proizvođači nerado razvijaju pod uobičajenim
tržišnim uvjetima. Rijetke bolesti su po život opasna stanja ili kronično onesposobljavajuće
bolesti, od kojih boluje ne više od 5 na 10 000 osoba u Europskoj uniji. U 2000. godini
usvojena je Uredba za lijekove za rijetke i teške bolesti kojom je propisano niz poticaja za
razvoj tih lijekova. Uredbom su definirani i kriteriji dodjeljivanja "orphan" statusa pojedinom
lijeku te poticaji za razvoj i stavljanje u promet lijekova kojima je taj status dodijeljen. Time
je napravljen značajniji korak u rješavanju problema nedostatka lijekova koji su ispitani i
odobreni za liječenje rijetkih i teških bolesti.
U istraživanju su korišteni podaci dobiveni pretraživanjem literature prema temi istraživanja,
predmetu istraživanja, autorima i časopisu. Relevantni članci proučavani su na analitički i
kritički način te su izdvojeni najvažniji rezultati, rasprave i zaključci, a na temelju
proučavanih članaka izvedena su i vlastita razmatranja proučavane problematike.
Rezultati
Stupanjem na snagu Uredbe za rijetke i teške bolesti definirani su kriteriji dodjeljivanja
"orphan" statusa pojedinom lijeku te poticaji za razvoj i stavljanje u promet lijekova kojima je
taj status dodijeljen. Kao rezultat tih poticaja vidljiv je porast broja odobrenih lijekova za
rijetke i teške bolesti. Nakon što Europska komisija izda odobrenje takvom lijeku, potrebno je
osigurati niz preduvjeta da bi lijek bio dostupan bolesniku. Osiguravanje dostupnosti lijekova
bolesnicima koji boluju od rijetkih bolesti je složen proces koji uključuje farmaceutsku
industriju, regulatorna tijela, ali i ekonomske čimbenike te politička pitanja. Značajna
varijabilnost i nejednakost između broja dostupnih lijekova primijećena je u državama
članicama Europske unije, dok su države Balkanskog poluotoka još uvijek premala tržišta za
mnoge takve lijekove. Bez obzira što je već više od 5 godina članica Europske unije,
Republika Hrvatska je i dalje ispod europskog prosjeka po pitanju dostupnosti lijekova.
Zaključak
Pružanje informacija o rijetkim bolestima je složen zadatak jer je znanje o njihovoj dijagnozi,
liječenju, mogućnostima prevencije i službama koje stoje na raspolaganju djelomično i
raspršeno. Dostupnost lijekova i kontinuirana opskrba povoljnim lijekovima prihvatljive
kvalitete, sigurnosti i djelotvornosti, neophodni su za postizanje univerzalne zdravstvene
zaštite. Nedostatak pravog lijeka u pravom trenutku može dovesti do neuspjeha u liječenju,
odgoditi liječenje ili čak uzrokovati korištenje nekih alternativnih lijekova koji povećavaju
rizik od medikacijskih pogrešaka i štetnih događaja. Potrebno je poticati znanstvena
istraživanja da bi se povećalo postojeće znanje te kontinuirano raditi na otklanjanju
nedostataka koji smanjuju dostupnost lijekova bolesnicima koji boluju od rijetkih bolesti. |
| Abstract (english) | Objectives
The aim of this work is to describe characteristics and to present marketing authorisation
procedure for orphan medicines. In this thesis, availability and expenditure of these medicines
will also be described. This work will analyse how approved orphan medicines contribute to
the healthcare system and how the availability of these medicines differs across Europe.
Material and Methods
Drugs for the treatment of rare and severe illnesses, so-called orphan drugs, are intended to
treat diseases so rare that sponsors are reluctant to develop them under usual marketing
conditions. Rare diseases are life-threatening or chronically debilitating diseases, affecting not
more than 5 to 10 000 people in the European Union. In 2000, the European Parliament
adopted the Orphan Regulation which stipulated a number of incentives for the development
of these medicines. The Regulation also defines the criteria for orphan designation of a
particular medicinal product and defines incentives for the development and placing onto the
market of designated orphan medicines. This has made a significant step in solving the
problem of lack of medicines that have been tested and approved for the treatment of rare and
severe diseases.
In research of this topic, data were obtained searching literature by the topic of the research,
subject of the research, authors and journals. Relevant articles were studied in analytical and
critical manner and the most important results, discussions and conclusions were selected.
Based on studied articles, own review of researched problems was performed.
Results
With the entry into force of the Orphan Regulation, the criteria for orphan designation of a
particular medicine and the incentives for the development and marketing authorisation of
medicines to which this status has been granted are defined. As a result of these incentives,
there is an increase in the number of approved medicines for rare and severe illnesses. Once
the European Commission issues approval for orphan medicine, a number of factors are
needed to bring the medicine to the patient. Access to appropriate medicines for patients with
rare diseases is a complex process involving the pharmaceutical industry, regulatory bodies as
well as economic factors and political issues. Significant variability and inequality between
the numbers of available medicines was observed in the European Union, while the countries
of the Balkan Peninsula are still too small markets for many orphan drugs. Despite being
European Union Member State for more than five years, Croatia is still below the European
average for drug availability.
Conclusion
Providing information on rare diseases is a complex assignment because knowledge about
their diagnosis, treatment, prevention and available services is partial and dispersed. The
availability of drugs and the continued supply of affordable medicines of acceptable quality,
safety and efficacy are essential to achieving universal health care. Lack of the right medicine
at the right time can lead to failure in treatment, delayed treatment or even cause the use of
desirable and more costly alternative medicines that increase the risk of medication errors and
adverse events. Scientific research needs to be stimulated to increase existing knowledge and
to continue to work on addressing deficiencies that reduce the availability of medicines to
patients suffering from rare diseases. |
