Inovativne terapije melanoma - pregled i perspektive

završni specijalistički

• Autor: Tomislav Radatović
• Mentor: Gordana Maravić Vlahoviček (mentor)
• Član povjerenstva: Zrinka Rajić (predsjednik povjerenstva)
• Član povjerenstva: Gordana Maravić Vlahoviček (član povjerenstva)
• Član povjerenstva: Mirna Šitum (član povjerenstva)
• Ustanova koja je dodijelila akademski / stručni stupanj: Sveučilište u Zagrebu; Farmaceutsko-biokemijski fakultet; (Zavod za biokemiju i molekularnu biologiju); Zagreb
• Datum i država obrane: 2020, Hrvatska
• Znanstveno / umjetničko područje, polje i grana: BIOMEDICINA I ZDRAVSTVO; Farmacija; Farmacija

Sažetak

Tema specijalističkog rada je aktualna, važna i korisna obzirom da se bavi problematikom
liječenja melanoma, bolesti koja se sve više širi kako u svijetu tako i u Republici Hrvatskoj.
Cilj ovog specijalističkog rada je opisati značajke inovativnih terapija usvojenih u liječenju
melanoma te dati prikaz glavnih težišta razvoja novih protokola u liječenju melanoma s
naglaskom na imunoterapiju i ciljanu terapiju. Dodatni cilj je i definirati faktore koji su ključni
u donošenju odluka o usvajanju inovativih terapija melanoma u javnozdravstveni sustav u
Republici Hrvatskoj. Postavljene su hipoteze da inovativne terapije melanoma pružaju
efikasnije metode liječenja melanoma od klasičnih terapija te da opisani faktori učinkovitosti
pružaju objektivan dokaz o unaprijeđenju krajnjih ishoda liječenja.
Kao materijal za izradu ovog specijalističkog rada korištena je relevantna znanstvena literatura
novijeg datuma u širokom opsegu, koja daje pregled patologije i epidemiologije melanoma te
pregled razvoja inovativnih lijekova i terapija melanoma koji su uvedeni u uporabu ili su u
razvoju. Problematika specijalističkog rada je opisana i raspravljana temeljem uvida u najnovije
spoznaje iz predmetnog područja.
Rezultati ovog rada pokazuju da uvođenjem inovativnih lijekova i metoda liječenja u terapiji
melanoma postignut veliki napredak koji je rezultirao produljenjem života pacijenata. Velika
prepreka široj dostupnosti inovativnih lijekova/terapija je njihova visoka cijena. Statistički
dobivene vrijednosti kao terapijski odaziv, razdoblje do pogoršanja bolesti i prosječno
doživljenje, pružaju relevantan dokaz o njihovoj učinkovitosti pa su kao takvi važan argument
u raspravi oko potrebe uvođenja ovih lijekova i terapija u Republici Hrvatskoj.
Zaključak je da inovativne terapije melanoma uključuju korištenje monoklonskih protutijela
u mono- i kombiniranim terapijama, lijekove koji ciljano djeluju na točno određena mjesta u
stanici melanoma i/ili u stanici imunološkog sustava u mono- i kombiniranim terapijama te
terapiju genetički modificiranim onkolitičkim virusom.
Uz odobrene lijekove i terapije trenutno su u fazi razvoja ili odobravanja i drugi lijekovi i
oblici terapija od kojih su najznačajnija terapija tumor infiltrirajućim limfocitima i genska
terapija.
Inovativne terapije melanoma pokazale su znatan napredak u učinkovitosti u odnosu na
klasične oblike liječenja što je podiglo standard liječenja melanoma.
Vrijednosti terapijskoga odgovora, preživljenje bez progresije bolesti i prosječno preživljenje
pružaju objektivan dokaz o unaprijeđenju terapije melanoma uvođenjem novih, inovativnih
oblika liječenja.

Sažetak (engleski)

Thesis of this specialist work is actual, important and useful because it deals with issues
regarding melanoma therapy, disease that is gaining in prevalence worldwide and in Republic
of Croatia.
The aim of this work is to describe characteristics of innovative therapies already adopted in
melanoma treatment protocols and to give the insight into main melanoma development
protocols with the emphasis on immunotherapies and targeted therapies. Additional goal is to
define key factors that will help contribute to making positive decisions about introducing
innovative melanoma treatments in regular use in Republic of Croatia. This work hypothesize
that innovative melanoma treatments show increased efficiency of compared with classical
approach and that described effectiveness factors provide objective proof for improvement of
final treatment outcomes.
Relevant scientific literature of novel date and broad overview of melanoma pathology and
epidemiology, overview of melanoma innovative drugs and therapies in use or in research was
used in the preparation of this specialist thesis. This specialist thesis is described and discussed
by taking an insight into newest scientific knowledge of subject area.
Results of this specialist work are showing that introduction of innovative drugs and therapies
in melanoma therapy results in great advance-ments and promotes patients' life expectancy.
However, high price of these drugs and therapies presents a great obstacle for a broader usage.
Statistically achieved values such as therapeutic response, progression-free survival and overall
survival are providing relevant proof of benefit of use of innovative drugs and therapies in
melanoma treatments. These values therefore represent valuable arguments in debates about
introduction of advanced therapies in regular use in Republic of Croatia´s health system.
In conclusion, innovative melanoma therapies include the use of monoclonal antibodies in
mono- and combined therapies, drugs that specifically target certain points in melanoma cells
and/or in immune system cells in mono-and combined therapies and oncolytic virus therapies.
With numerous innovative drugs and therapies already in use, there are many others in
research phase or approval phase. Among these, most significant are tumor infiltrating
lymphocytes and gene therapies. The use of innovative melanoma therapies has shown
significant advancement in terms of efficiency compared to established melanoma treatments.
As a consequence, standards of melanoma medications are set on a higher scale. Therapeutic
response, progression-free survival and overall survival are providing objective proof of
melanoma treatments improvements by use of innovative drugs and therapies.

• Ključne riječi: melanom; inovativna terapija; imunoterapija; monoklonska protutijela
• Ključne riječi (engleski): melanoma; innovative therapy; immunotherapy; monoclonal antibodies
• Jezik: hrvatski
• URN:NBN: urn:nbn:hr:163:402057
• Studijski program: Naziv: Razvoj lijekova; Vrsta studija: sveučilišni; Stupanj studija: poslijediplomski specijalistički; Akademski / stručni naziv: sveučilišni magistar/sveučilišna magistra razvoja lijekova (univ. mag. pharm.)
• Vrsta resursa: Tekst
• Način izrade datoteke: Izvorno digitalna
• Prava pristupa: Otvoreni pristup
• Datum i vrijeme pohrane: 2020-03-13 13:27:02