Naslov Regulatorni aspekt i dostupnost lijekova za naprednu terapiju na području Europske Unije Autor Anamarija Petric Mentor Ivan Pepić (mentor)Član povjerenstva Vesna Bačić Vrca (predsjednik povjerenstva)Član povjerenstva Ivan Pepić (član povjerenstva)Član povjerenstva Nikica Mirošević Skvrce (član povjerenstva) Ustanova koja je dodijelila Sveučilište u Zagrebu Datum i država obrane 2023-03-27, Hrvatska Znanstveno / umjetničko BIOMEDICINA I ZDRAVSTVO Sažetak Cilj istraživanja
Cilj ovog rada je doprinijeti razumijevanju definiranih kriterija koje lijekovi za naprednu
terapiju moraju zadovoljiti, njihovim kliničkim i nekliničkim specifičnostima, regulatornog
okvira i postupka odobravanja koji takvi lijekovi moraju proći prije izdavanja važećeg
odobrenja. A također daje sliku o kriterijima za donošenje odluke o uvrštavanju lijekova za
naprednu terapiju na liste lijekova nacionalnih zdravstvenih sustava te kako sustavi za procjenu
zdravstvenih tehnologija država članica određuju dostupnost lijekova za naprednu terapiju na
području Europske unije.
Materijal i metode
U istraživanju su korišteni podaci dobiveni pretraživanjem relevantne literature prema temi
istraživanja, predmetu istraživanja, autorima i časopisu. Relevantni članci proučavani su na
analitički i kritički način te su izdvojeni najvažniji rezultati, rasprave i zaključci.
Rezultati
Lijekovi za naprednu terapiju imaju potencijal pružiti liječenje koje mijenja život bolesnicima
s ograničenim ili nepostojećim terapijskim mogućnostima te predstavljaju visoko složenu i
inovativnu skupinu biofarmaceutika. Takvi lijekovi mogu se podijeliti na lijekove za gensku
terapiju, lijekove za terapiju somatskim stanicama, lijekove dobivene tkivnim inženjerstvom i
i kombinirane lijekove, a karakterizira ih izuzetno visoko kompleksan proizvodni postupak i
izazovnije prikupljanje nekliničkih i kliničkih podataka u odnosu na male molekule i biološke
lijekove. Uredbom o lijekovima za naprednu terapiju definirani su regulatorni okviri i zahtjevi
potrebni da lijek dobije odobrenje za stavljanje u promet.
Uredbom o lijekovima za naprednu terapiju štite se interesi bolesnika budući da prije nego što
lijek dobije odobrenje za stavljanje u promet i bude dostupan bolesnicima, prolazi kroz
procjenu najboljih dostupnih stručnjaka u EU u skladu s svim visokim standardima kakvoće,
djelotvornosti i sigurnosti. Međutim, velik broj kompliciranih i teško ostvarivih regulatornih
zahtjeva moglo bi također imati i štetne posljedice za javno zdravlje budući da bi mogli
spriječiti dostupnost odgovarajućih lijekova za nezadovoljene medicinske potrebe.
Unatoč istovremenom odobrenju za stavljenje lijeka u promet u svim državama Europske unije
putem centraliziranog postupka, određivanje nadoknade troškova lijeka i proces stavljanja na
osnovnu i dopunsku listu lijekova bitno se razlikuje od države članice do države članice.
Formalna prihvatljivost dokaza o dugoročnoj vrijednosti svih koristi lijeka za naprednu terapiju
između tijela za procjenu zdravstvenih tehnologija razlikuje se među državama članicama te je
potrebno usklađivanje na razini Europske unije. Visok trošak lijekova za naprednu terapiju
također predstavlja značajn izazov budući da je fokus procjene obično usmjeren na financijski
aspekt i direktno vezan uz proračun za zdravstvenu skrb dok dugoročne uštede nisu adekvatno
analizirane i prepoznate.
Zaključak
Fleksibilnost regulatornih tijela u procjeni dokumentacije o lijeku i daljnje definiranje
regulatornih okvira i zahtjeva za lijekove za naprednu terapiju od velike je važnosti kako bi se
omogućilo što brže i efikasnije odobrenje za stavljanje u promet i dostupnost bolesnicima.
Iako centraliziranim postupkom lijek dobiva važeće odobrenje istovremeno u svim državama
članicama Europske unije, postoji velika varijabilnost u vremenu od odobrenja lijeka do
stavljanja u promet. Sustavi za procjenu zdravstvene tehnologije nisu harmonizirani i pristup
procjeni razlikuje se između država članica. Ekonomski slabije države članice također se
suočavaju s nedostatkom resursa i poteškoćama oko financiranja lijekova za naprednu terapiju
koji zbog svoje visoko specijalizirane i inovativne prirode pripadaju skupini najskupljih
lijekova čija jedna doza može dosezati i više milijuna dolara. Upravo zbog tih razloga dolazi
do značajnih razlika u dostupnosti lijekova u različitim državama te bi jedan od ciljeva u
budućnosti trebao biti smanjivanje tih razlika.
Unatoč preprekama, zbog potencijala za liječenje različitih bolesti i dugoročnih koristi koje
lijekovi za naprednu terapiju mogu donijeti predstavljaju zaista revolucionaran napredak u
medicini i pred njima je zasigurno obećavajuća budućnost.
Sažetak (engleski) Objectives
Aim of this work is to contribute to understanding the criteria advanced therapy medicinal
products need to fulfill, their clinical and non-clinical specifities, regulatory framework and
centralized procedure that these medicinal products go through before having valid marketing
authorization. It also gives an overview about the criteria for reimbursement in national
healthcare settings and how health technology assessment systems vary between different
member states and thereby determine their accessibility.
Materials and methods
In research of this topic, data were obtained searching relevant literature by the topic of the
research, subject of the research, authors and journals. Relevant articles were studied in
analytical and critical manner and the most important results, discussions and conclusions were
selected.
Results
Advanced therapy medicinal product have the potential to provide life altering therapy for
patients that have limited or no therapeutical options and present highly complex and
innovative group of biopharmaceuticals. These products can be classified as gene therapy,
somatic cell, tissue engineered or combined product, but they are all characterized by highly
complex manufacturing process and challenging collecting of clinical and non-clinical data
when compared to small molecules and biological products. Advanced therapy regulation
defines regulatory framework and requirements for receiving valid marketing authorization.
The Advanced Therapies Regulation protects the interests of patients, as it undergoes an
assessment of the best available experts in the EU in accordance with all high standards of
quality, efficacy and safety before it can be placed on the market and made available to patients.
However, a large number of complicated and difficult-to-achieve regulatory requirements
could also have detrimental consequences for public health as they could prevent the
availability of appropriate medicines for unmet medical needs.
Despite the simultaneous authorization in all EU countries through a centralized procedure, the
the reimbursement procedure and the process of placing it on the basic and supplementary list
of medicinal products differs significantly from Member State to Member State.
The formal acceptability of evidence on the long-term value of advanced therapy medicinal
products varies between Member States' health technology assessment bodies and
harmonization is needed at EU level. The high cost of advanced therapy drugs is also a
significant challenge since main focus is the financial aspect and is directly related to the health
care budget while long-term savings are not adequately analyzed and identified.
Conclusion
One of the major factors in securing marketing authorization and availability of advanced
therapy medicinal products for patient use are flexibility of the regulatory authorities in the
documentation assessment and further definition of the regulatory framework and requirements
for these products.
Although when approved through centralized procedure medicinal product receives
simultaneous valid marketing authorization in all EU Member States, there is a great variability
in time from approval to placing the product on the market. Health technology assessments are
not harmonized and the approach to assessment differs between Member States. Economically
weaker Member States also face a lack of resources and difficulties in financing advanced
therapy medicinal products which, due to their highly specialized and innovative nature, belong
to the group of the most expensive products, where a single dose can reach several million
dollars. Because of that there are significant differences in the availability of medicines across
different countries and one of the goals for future should be to minimize those differences.
However, because of potential for the treatment of various diseases and the long-term benefits
that advanced therapy medicinal products can bring, they represent a truly revolutionary
advancement in medicine and they certainly have a bright future ahead of them.
Ključne riječi
lijekovi za naprednu terapiju
regulativa lijekova
Europska Unija
Ključne riječi (engleski)
advanced therapy medicinal products
regulation of medicines
European Union
Jezik hrvatski URN:NBN urn:nbn:hr:163:162558 Studijski program Naziv: Razvoj lijekova Vrsta resursa Tekst Način izrade datoteke Izvorno digitalna Prava pristupa Otvoreni pristup Uvjeti korištenja Datum i vrijeme pohrane 2023-05-08 12:06:44
